Přeskočit na hlavní obsah
0 výsledků
  • Rychlý košík zavřen
  • spinraza

    Dotaz z 11. 11. 20181 minuta čtení
    Anonymní otázka
    dobrý den.je pravda že lék spinraza je podobný léku na cholesterol mipomersen?jak je to možné?
    Hezký den, v případě anti-sense terapie se využívá principu blokády translace proteinu interferencí s messengerovou RNA (mRNA), na kterou se váže komplementární oligonukleotid (vzájemně se liší počtem a pořadím jednotlivých fosforylovaných nukleosidů) zabraňující přepisu genetické informace. Mipomersen (Kynamro) blokuje přepis mRNA pro apolipoprotein B-100. Nefunkční mRNA pro apolipoprotein B-100 podléhá rozkladu endoribonukleázou H. Tímto mechanismem mipomersen komplexně ovlivňuje tvorbu všech lipoproteinů obsahujících apolipoprotein B. Prakticky to znamená, že se snižují koncentrace apolipoproteinu B a LDL cholesterolu o 25–60 %. Díky nusinersenu (Spinraza) může gen SMN2 (spinální muskulární atrofie) produkovat dostatečné množství plnohodnotného proteinu SMN a dochází ke zlepšení neuronálního přežití. Přestože původní hlavní záměr genové terapie spočíval v léčbě monogenních dědičných chorob, v současné době převažuje (navzdory výše zmíněným) zájem o onemocnění získaná, mezi nimiž dominují malignity. Příjemný závěr víkendu přeje Lukáš Dobrovolný

    Nejnovější otázky v poradně